Um menino de quase 4 anos, identificado como Atlas Neuerburg, apresentou resultados promissores após receber um tratamento experimental para a síndrome de Hunter, doença genética rara que compromete o desenvolvimento físico e neurológico. A criança, que vive nos Estados Unidos, participa de um estudo clínico com o medicamento Avlayah e, após mais de dois anos de acompanhamento, não apresentou novos sinais de piora, segundo a equipe médica. O remédio recebeu aprovação acelerada da agência reguladora americana (FDA) em março de 2026.

A evolução do menino chamou a atenção dos especialistas porque a síndrome de Hunter é uma condição progressiva, caracterizada pelo acúmulo de substâncias que o organismo não consegue eliminar adequadamente. Esse processo pode afetar órgãos, articulações e o cérebro. Diferentemente da terapia disponível anteriormente, o novo medicamento foi desenvolvido para alcançar também o sistema nervoso central.

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O geneticista pediátrico Joseph Muenzer, da UNC Health, na Carolina do Norte, acompanha crianças que participam da pesquisa e relatou resultados semelhantes em outros pacientes. “Tenho alguns pacientes no estudo clínico que começaram quando tinham cerca de 2 anos. Agora, aos 6 e 7 anos, quase não dá mais para perceber que eles têm síndrome de Hunter, porque a doença física basicamente não se desenvolveu, e eles parecem apresentar desenvolvimento normal”, afirmou.

Antes do diagnóstico, os pais de Atlas, Nick e Jenny Neuerburg, perceberam que o filho demorava mais para alcançar algumas etapas do desenvolvimento infantil. “Ele era um pouco mais lento nas atividades motoras amplas. Demorou para engatinhar. Demorou para andar”, contou a mãe.

A investigação começou durante uma consulta de rotina, quando a criança tinha 18 meses. Ao examinar seu abdômen, uma médica percebeu que a região estava endurecida e demonstrou preocupação. Após exames de sangue e testes genéticos, a família recebeu o diagnóstico um dia depois do Natal.

Na época, os Neuerburg moravam no Kansas, mas decidiram se mudar para a Carolina do Norte em busca de acompanhamento especializado. Atlas passou a participar do estudo clínico ainda pequeno e chegou a comemorar o terceiro aniversário durante uma das infusões semanais do medicamento.

A síndrome de Hunter, também conhecida como mucopolissacaridose tipo II (MPS II), afeta principalmente meninos. A doença ocorre quando o organismo não consegue produzir adequadamente uma enzima necessária para decompor determinadas substâncias, provocando seu acúmulo nas células. Entre os sintomas estão rigidez nas articulações, alterações físicas, problemas auditivos e dificuldades no desenvolvimento.

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Desde 2006, o tratamento aprovado nos Estados Unidos era uma terapia de reposição enzimática que atuava principalmente sobre manifestações físicas da doença. O Avlayah utiliza uma tecnologia que permite à medicação atravessar a barreira hematoencefálica, estrutura que protege o cérebro, ampliando as possibilidades de tratamento.

A aprovação acelerada concedida pela FDA ocorreu após estudos identificarem uma redução expressiva de uma substância associada à doença no líquido que envolve o cérebro e a medula espinhal. Apesar dos resultados, o medicamento não representa uma cura, e novas pesquisas são necessárias para confirmar seus benefícios clínicos a longo prazo.

Outra família que acompanha os avanços é a de Kim Stephens, mãe de Cole, de 15 anos, diagnosticado com a síndrome aos 2. Com a progressão da doença, o adolescente perdeu grande parte da capacidade de falar, mantendo apenas duas palavras: “ajuda” e “mamãe”.

Cole começou a receber o novo medicamento em maio de 2026. Segundo a mãe, ele apresentou mudanças na capacidade de concentração após as primeiras aplicações, embora ainda não seja possível estabelecer uma relação direta com o tratamento. “Quero que ele consiga rir, correr, aproveitar suas coisas favoritas, montar quebra-cabeças e simplesmente continuar sendo a criança feliz que ele é”, declarou Kim.

Enquanto os estudos continuam, Atlas segue recebendo as infusões semanalmente. Seus pais esperam que, futuramente, o tratamento possa ser realizado em casa, sem a necessidade de deslocamentos até a clínica. “Sinto que há algo especial nele. Ele vai mudar o mundo”, afirmou Jenny Neuerburg.